Igen i år deltog vores næstformand, Louise Rasmussen i Euro-Ataxia konferencen, hvor der blev delt spændende nyt om både igangværende og kommende kliniske studier – samt vigtige initiativer for samarbejde på tværs af lande.
Nye og kommende studier
• LX2006 – Et nyt forsøg for personer med Friedreichs Ataksi (FA) med fokus på hjertet (kardiomyopati). Studiet kører i både USA og Europa for deltagere i alderen 18–50 år. Mere info: trials.lexeotx.com.
• Skyclaris – Kører nu i Østrig, Tyskland og Frankrig som forsøg.
• Troriluzole – Et lovende studie for SCA, som viser forbedringer i symptomer. Forventes at starte meget snart.
• SCA27b – Studie i gang i USA med Solaxa som hovedsponsor. Tempoet er dog lidt langsomt pga. godkendelse fra FDA.
• Larimar Therapeutics – Planlægger et globalt FA-studie næste år (kontakt: Rusty Clayton).
Et centralt tema på konferencen var behovet for bedre europæisk samarbejde mellem patienter, pårørende, forskere og eksperter. Der arbejdes på at etablere en EU-patientgruppe, hvor man kan dele data, erfaringer og deltage i studier på tværs af landegrænser. Målet er at have ‘one voice’ i Europa – så data, resultater og patientoplevelser bliver mere ensartede og stærkere i dialogen med sundhedsmyndigheder og firmaer.
Flere oplæg understregede, at samarbejde og synlighed er nøglen til fremskridt:
“Vi kan nok så meget selv i vores lille land, men samarbejde er vigtigt for at få medicin.” – Vassilis, HEFAA
Der blev også præsenteret arbejdet i AGI – Ataxia Global Initiative, og planerne om fælles patientregistre og spørgeskemaer (surveys) for FA og SCA (1, 2, 3 osv.) på tværs af lande. Målet er at dokumentere sygdomsudvikling og livskvalitet bedre – og skabe et stærkere internationalt fællesskab.
